Odpověď na léčbu růstovým hormonem a dosažená konečná výška u pacientů s Noonanovým syndromem ve velké kohortě pacientů v databázi KIGS
Pozadí
Noonanův syndrom je autosomálně dominantně dědičné onemocnění , které je charakterizováno výrazným obličejovým vzezřením, vrozenými srdečními defekty a malým vzrůstem. Léčba růstovým hormonem je možností, jak dosáhnout zvýšení vzrůstu, ale dlouhotrvající účinky jsou dosud nejisté.
Pacienti a metody
Kohorta činila 402 pacientů (269 mužů a 133 žen), s průměrným věkem 9,7 let při zahájení léčby růstovým hormonem. Kohorta byla sledována v KIGS mezinárodní růstové databázi s přihlédnutím k dlouhotrvající odpovědi na léčbu růstovým hormonem a k dosažení konečné výšky po léčbě růstovým hormonem.
Výsledky
Medián výšky při zahájení léčby růstovým hormonem byl -2,61 SDS ( Tannerovy 1966 standardy). Sedmdesát-tři pacientů, kteří byli sledováni longitudinálně po dobu tří let , mělo zvýšení SDS výšky (Ht SDS) v průběhu prvních tří úspěšných let 0,54 a 0,13. Dvacet- čtyři pacientů mělo dosaženou jejich konečnou výšku po čtyřech až dvanácti letech léčby růstovým hormonem. Jejich Ht SDS se zvýšilo z mediánu -3,28 na medián -2,41 při konečné výšce.
Závěr
Tato skupina pacientů s Noonanovým syndromem vykazovala časnou odpověd´na léčbu růstovým hormonem, a zeslabování tohoto účinku potom dále. Při konečné výšce byl medián přírůstku konečné výšky 0,61 SDS podle Tannerových standardů a 0,97 SDS podle Noonanových standardů. Nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky.
Zdroj: R. Raaijmakers, C. Noordam, G. Karagiannis, J. W. Gregory, N. T. Hertel, I. Sipilä, B. J. Otten: Response to Growth Hormone Treatment and Final Height in Noonan Syndrome in a Large Cohort of Patients in the KIGS Database. Journal of Pediatric Endocrinology & Metabolism, 21, 267-273 (2008).