U jakých diagnóz se používá léčba růstovým hormonem?

Terapie růstovým hormonem je jednou z důležitých variant při léčbě malého vzrůstu. V současné době lze léčiva s obsahem růstového hormonu podávat i v případech, kdy malý vzrůst není přímo zapříčiněn jeho nedostatkem. Tato terapie je však vyhrazena pouze pro přesně definované stavy a diagnózy.

Kdo může doporučit léčbu růstovým hormonem?

Oprávnění k předpisu léčiv s růstovým hormonem (somatotropinem) mají pouze specializovaná pracoviště pro léčbu nedostatku růstového hormonu. Těchto center je v České republice pouze několik – pro dospělé pacienty celkem 7, pro děti pak 9. Jejich přehled můžete nalézt zde:

K vyšetření do těchto center se lze objednat na základě lékařského doporučení, které může vydat odborný lékař (např. endokrinolog), případně i praktický lékař.

Mezinárodní doporučení a schválené možnosti použití v ČR

Doporučení pro léčbu růstovým hormonem vydávají jednak nadnárodní organizace, jednak jsou vymezena přesně stanovenými diagnózami a podmínkami využití u jednotlivých přípravků dostupných v České republice. V současné době je v registraci Státního ústavu pro kontrolu léčiv 7 výrobců, jejichž léčivé přípravky s obsahem růstového hormonu mohou být v ČR podávány. Doporučení využití se u jednotlivých léčivých přípravků i s ohledem na diagnózy může mírně lišit. 

Doporučení schválená mezinárodními organizacemi FDA a EMA

Dle FDA (Food and Drug Administration – Úřad pro kontrolu potravin a léčiv USA) a EMA (European Medicines Agency – agentura Evropské unie pro schválení léčiv v EU) je léčba růstovým hormonem doporučena v těchto případech:

1) Genetické syndromy

  • Turnerův syndrom,
  • deficit SHOX genu,
  • syndrom Noonanové,
  • Praderův–Williho syndrom,
  • Silverův–Russellův syndrom.

2) Ostatní diagnózy

  • Idiopatický malý vzrůst (tj. z neznámé příčiny),
  • familiární a nonfamiliární malý vzrůst (tj. onemocnění se vyskytuje v rámci rodiny nebo nezávisle na rodinných příslušnících),
  • primární a sekundární selhání růstu (tj. porucha růstu je samostatným onemocněním nebo vzniká v rámci jiného onemocnění, např. při podvýživě, onemocnění orgánů s vnitřní sekrecí apod.),
  • malý vzrůst vzhledem ke gestačnímu věku (tj. s ohledem na délku těhotenství),
  • nedostatek růstového hormonu,
  • chronická systémová onemocnění (tj. onemocnění postihující více orgánů, zpravidla zánětlivého charakteru),
  • chronická ledvinová onemocnění.

Schválená doporučení léčby růstovým hormonem u dětí a dospívajících 

  • Léčba růstových poruch, které jsou zapříčiněny sníženou nebo chybějící produkcí růstového hormonu;
  • léčba růstových poruch u dívek s Turnerovým syndromem;
  • porucha růstu spojená s deficitem SHOX genu potvrzeným analýzou DNA (není obsaženo v doporučení u všech léčivých přípravků registrovaných v ČR);
  • poruchy růstu spojené se syndromem Noonanové (není obsaženo v doporučení u všech léčivých přípravků registrovaných v ČR);
  • ke zlepšení růstu a stavby těla u dětí s Praderovým–Williho syndromem potvrzeným genetickými testy (není obsaženo v doporučení u všech léčivých přípravků registrovaných v ČR);
  • léčba růstových poruch u dětí před pubertou na podkladě chronické ledvinové nedostatečnosti;
  • léčba růstových poruch u dětí malého vzrůstu, které se narodily malé vzhledem ke gestačnímu věku, tj. s ohledem na délku těhotenství – zohledňuje se splnění podmínek růstových odchylek.

Schválená doporučení léčby růstovým hormonem u dospělých 

  • Nedostatek růstového hormonu zjištěný již v dětství z vrozených, genetických, získaných či neznámých příčin; nedostatek růstového hormonu by měl být až na výjimky po ukončení růstu znovu potvrzen speciálními testy;
  • nedostatek růstového hormonu na podkladě zjištěného onemocnění podvěsku mozkového či hypothalamu (jedna z částí mozku) vzniklého v dospělosti. A to při současném prokázaném nedostatku dalšího hormonu v souvislosti s onemocněním, s výjimkou hormonu prolaktinu; nedostatek růstového hormonu musí být potvrzen speciálními testy.

(tich)

1) Deodati A., Cianfarani S.: The Rationale for Growth Hormone Therapy in Children with Short Stature, J Clin Res Pediatr Endocrinol. 2017 Dec; 9 (Suppl 2): 23–32, dostupné na https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5790327/.

2) SÚKL, přehled léčiv s účinnou látkou somatropinum a jejich SPC, dostupné na http://www.sukl.cz/modules/medication/search.php?data%5Bsearch_for%5D=&data%5Bcode%5D=&data%5Batc_group%5D=&data%5Bmaterial%5D=soma&data%5Bpath%5D=&data%5Breg%5D=&data%5Bradio%5D=none&data%5Brc%5D=&data%5Bchbox%5D%5B0%5D=braill-yes&data%5Bchbox%5D%5B1%5D=braill-no&data%5Bchbox%5D%5B2%5D=braill-def&data%5Bwith_adv%5D=0&data%5Blisting%5D=20&search=Vyhledat&page=1.