Růstový hormon zlepšuje život i pacientům s Praderovým–Williho syndromem
Díky intenzivní práci vědců dnes již nikdo nepochybuje o tom, že děti s Praderovým–Williho syndromem potřebují terapii růstovým hormonem. Výrazně z ní totiž profitují a zkvalitňuje se jejich každodenní život. Důkazů existuje opravdu hodně.
Příznivé účinky růstového hormonu na děti s Praderovým–Williho syndromem lze rozdělit na objektivně prokázané a na ty, které pozorovali rodiče, ale dokazují se obtížně.
Bez pochybností
Jednoznačně prokázané dopady jsou nejvýraznější během prvního roku léčby.
- Vzestup tělesné výšky a zrychlený růst. Děti rostou více než před léčbou, a to i dvoj- nebo trojnásobně.
- Zvětšení rukou a nohou do normálních proporcí. Jedinci s Praderovým–Williho syndromem mají typicky malé ruce a nohy, což může významně ovlivňovat jejich motorické schopnosti.
- Pokles BMI. Jde o index, který se používá pro vyjádření míry obezity. Zvyšuje se, pokud se růst zastaví, při léčbě růstovým hormonem se naopak snižuje.
- Intenzivní zvětšení svalové hmoty. Bylo pozorováno jak při měření velikosti svalů, tak při určování jejich podílu na stavbě těla. Sice nedosahuje normálních hodnot, ale výrazně se zlepšuje. U malých dětí s podváhou je zaznamenáno přibývání kil na vrub svalstva.
- Zlepšení dýchacích funkcí. Pacienti léčení růstovým hormonem lépe dýchají. Jednak díky posílení dýchacích svalů, jednak kvůli efektivnějšímu nakládání s oxidem uhličitým.
- Nárůst fyzické výkonnosti. Na tomto jevu se podílí vyšší svalová síla a lepší dýchání. Děti rychleji běhají, dále skáčou, více uzvednou a udělají víc dřepů než před léčbou.
- Zvýšení klidového metabolismu. Děje se tak především díky větší svalové hmotě a vyšší fyzické aktivitě.
- Optimálnější nastavení hladin cholesterolu. LDL („špatný“) cholesterol se snižuje, HDL („dobrý“) cholesterol se zvyšuje.
- Vyšší nasycení kostí minerály. Tento stav pomáhá zabránit osteoporóze (řídnutí kostí). Ta je u dospělých nositelů Praderova–Williho syndromu velkým problémem.
- Větší obvod hlavy. Znamená lepší růst mozku.
Bonusové důsledky terapie
Rodiče pacientů s Praderovým–Williho syndromem navíc často ještě pozorují:
- zklidnění pozornosti a aktivity,
- zpřesnění motorických funkcí,
- mírné zlepšení chování,
- děti se začnou více podobat svým vrstevníkům,
- výrazně větší sebevědomí.
Léčba růstovým hormonem tedy přispívá k tomu, že děti s Praderovým–Williho syndromem mají značně vyšší kvalitu života.
(pez)
Zdroj: http://pwsausa.org
GEN-2016.01.015
